Amerika Birleşik Devletleri Besin ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen birinci tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre uzunluk uzaması sağladığı belirtildi.
Euronews’in haberine nazaran, BioMarin tarafından geliştirilen Voxzogo ismi verilen günlük kullanılan iğne cuma günü FDA tarafından onaylanarak kullanıma sunuldu.
“Fark araç kullanmak yahut kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek”
Aşının cüceliğe neden olan genetik bozukluk akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar verdiği belirtildi. Klinik deneylerden alınan sonuçlara nazaran, günlük iğne uygulanan hastalar plasebo verilen akranlarına nazaran yıllık 1.6 santimetre daha fazla uzadı.
BioMarin’e nazaran akondroplazi rahatsızlığı olanların çocuk periyodu boyunca Voxzogo kullanması durumunda hasta olmayan akranlarıyla benzeri uzunluk uzunluğuna ulaşması mümkün.
BioMarin Genel Müdürü, “İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok. Fark araç kullanmak yahut kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek” dedi.
Yıllık tedavi fiyatı 320 bin dolar olarak listelenirken, ABD’de potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak değerlendirildi. Şirketin bu ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolar gelir elde edebileceği kaydedildi.
BioMarin’in geliştirdiği Voxzogo’nun akondroplazi kaynaklı duyma kaybı, uyku apnesi ve yaşamsal tehdit ortaya çıkaran iskelet problemlerine karşı muhafaza sağlayıp sağlamadığına ait data bulunmuyor.
