ABD merkezli bir ilaç firmasının Hemofili A hastaları için geliştirdiği gen tedavisi, Faz 3 çalışması kapsamında Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesindeki 8 hastaya muvaffakiyetle uygulandı.
EÜ Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Anabilim Kısmı Lideri Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine, hemofilinin kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat uzunluğu devam eden bir gen hastalığı olduğunu söyledi.
Ege Üniversitesinin 30 yıldan bu yana bünyesinde kurulan merkeziyle gen hastalıkları konusunda değerli çalışmalar yaptığını aktaran Kavaklı, “Geçen yıl milletlerarası ilaç firmasının Hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini 4 hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD’deki üniversitelerle birlikte Hemofili A hastalarına yönelik faz 3 çalışması kapsamında Türkiye’de 8 hastaya gen tedavisi uyguladık.” dedi.
Hemofili A hastalarına içinde “faktör 8 geni” bulunan virüsün enjekte edildiğini lisana getiren Kavaklı, şu bilgileri verdi:
“Hastalarımıza başarılı bir halde gen tedavisi uyguladık. Hastanın kilosuna nazaran damar yoluyla 4 saat boyunca hastamıza veriyoruz. Hastamız bir gün boyunca hastanede kalıyor. Bu tedavi hastalara bir kere uygulanıyor. Uyguladığımız gen tedavisiyle bireylerin genlerini değiştiriyoruz, kalıcı düzgünleşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 yaşında değişen hastalarımız 2 aydır ilaç kullanmıyorlar. Hastalarımız bundan evvel haftada 3 defa faktör denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten sonra damar yoluyla ilaç kullanma ihtiyaçları kalmadı. İşlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Meskende hasta olarak yatmıyorlar.”
Çalışmalarda tedavinin rastgele bir yan tesirinin tespit edilmediğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, sistemin ABD Besin ve İlaç Yönetimi (FDA) tarafından onay almasının akabinde dünya genelindeki yaklaşık 5 bin Hemofili A hastasına uygulanabilir duruma geleceğini tabir etti.
Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak ise Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve takımının geçen yıl da bir unsur imza atarak Hemofili B hastalığı için gen tedavisine yönelik milletlerarası projenin bir modülü olduğunu, bu yıl projenin bir adım ileriye taşındığını kaydetti.
Kaynak: Anadolu Ajansı / Tezcan Ekizler
