İngiltere’de ulusal sıhhat sistemi, kasları vakit içinde güç kaybeden SMA hastalarına konutta alabilecekleri bir ilacı fiyatsız verecek.
Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir sefer ağız yoluyla alınan Risdiplam isimli ilacın kas hareketleri ve denetimini geliştirdiği görülmüştü.
Bu İngiltere’de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu.
Bunun başkalarından farklı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin konutta yapılabilmesi.
Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen hudut hücrelerinin vakitle fonksiyonsuzlaşması sonucu ortaya çıkıyor.
Risdiplam ilacı bedende, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor.
Bu ilaç sayesinde hudut hücrelerinin hayatta kalma bahtının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor.
İngiltere’de bugüne kadar 200’den fazla hasta deneyler sırasında bu ilacı almıştı.
İlaç SMA tip 1, 2 ve 3’te kullanılabiliyor.
Londra’da yaşayan dokuz yaşındaki Melvil Vedrenne-Cloquet, dört yıldır bu ilacı alıyor.
Babası Benjamin Vedrenne-Cloquet, onun Paris’teki bir deneyin modülü olmasını sağlamıştı.
BBC’ye konuşan Benjamin “Melvil’in her gün biraz daha güzelleştiğini görmek müthiş” diyor ve ekliyor:
“Kondisyonu daha düzgün ve merdivenleri daha rahat çıkıyor.
“Bu ilacı erken bir evrede kullanabildiğimiz için çok şanslıyız. Artık bu ilacın daha fazla kişi tarafından kullanılabilecek olması memnunluk verici.”
Üç SMA tipinden en tehlikeli olanı tip 1.
Bu hastalıkta çocuklar nadiren iki yaşının ötesine kadar yaşayabiliyor.
Melvil’de ise işlev kaybının daha yavaş ilerlediği tip 3 SMA var. Tip 3 hastalığı beklenen ömür müddetini ekseriyetle etkilemese de yürümek ve ayakta durmayı zorlaştırdığı için hayat kalitesini etkiliyor.
Melvil bu yıl yeni okuluna başlarken çektiği görüntüde “SMA karın ve bacak kaslarımı zayıflatıyor. Koşamıyor ve zıplayamıyorum. Yürümem yavaş. Diğerlerine bir metre üzere gelen uzunluk bana beş metre üzere geliyor” demişti.
Hangi ilaçlar kullanılıyor?
Öbür SMA ilaçları ortasında bir defalık gen tedavisi Zolgensma da var.
2 milyon sterlinlik fiyatıyla bu, dünyanın en değerli ilacı.
Başka ilaç tedavisi olan Spinraza (nusinersen) ile omuriliğe yılda dört enjeksiyon ile yapılıyor.
Bunun birinci yıl için maliyeti ise 450 bin sterlin.
Risdiplam’ın ise şişesi 7 bin 900 sterlin civarında.
İlacın dozajı hastanın kilosuna nazaran değiştiği için bu ölçünün bir hastaya ne kadar yeteceği bireyden şahsa değişiyor.
Lakin genelde bir şişe birkaç hafta gidiyor.
BBC25 yaşındaki Chris Towler da bu ilaçtan faydalanabilecek SMA tip 3 hastalarından biri.
Son iki yılda Spinraza tedavisi görmeyi beklerken yürüme yetisini kaybetti.
Spor idaresi alanında yüksek lisans derecesi bulunan ve koçluk yapan Chris, ilacın yararlı olacağını düşünse de kısa müddet içinde erişebileceğini sanmıyor:
“Hastalığın berbata gidişinin durması bile çok kıymetli. Bir daha yürüyemeyebilirim ancak buna razıyım.”
Londra Evelina Çocuk Hastanesi’ndençocuk nöroloğu Dr. Elizabeth Wraige, “Artık üç ilaç seçeneğimiz var” diyor ve ekliyor:
“Bir hasta bir tip ilacı alamayacak durumda olsa da başkalarını alma ihtimali var.
“Bu çok kıymetli bir artı.
“Bu gelişmeler SMA hastalığına bakışı değiştirip hastalara gelecek için umut sağlıyor.”
İngiltere Ulusal Sıhhat Sistemi Yöneticisi Amanda Pritchard ise “Son üç yılda SMA hastalarına yönelik tedavilerde Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam ile ihtilal yarattık. Üç yıl evvel elimizde tek bir ilaç bile yoktu” diyor.
SMA’nın çok güç bir hastalık olduğunu söyleyen Pritchard, ülkede bebek ve küçük çocuklarda en fazla mevte yol açan hastalıklardan birinin bu olduğunu belirtiyor ve “Bu yüzden, bu hastaların ve ailelerin hayatlarını dönüştürebilmek için bu ilaçları mümkün olan en kısa müddette sıhhat sistemimize kattık” diyor.
SMA tedavisi için faaliyet gösteren sıhhat derneği SMA UK de Risdiplam tedavisinin sıhhat sistemine dahil edilmesini sevinçle karşıladıklarını belirtiyor.
